اولین آزمایش موفق VU319: گامی نو برای درمان آلزایمر

موفقیت در کشف داروی جدید برای بیماری آلزایمر

محققان در مرکز تحقیقاتی داروهای علوم اعصاب وارن، یک بیوتکنولوژی در مرحله بالینی در دانشکده پزشکی دانشگاه وندربیلت، جزئیات کشف موفقیت‌آمیز داروی VU319 را که برای درمان از دست دادن حافظه در افراد مبتلا به بیماری آلزایمر و اسکیزوفرنی طراحی شده است، ارائه کردند. پرووست و معاون امور آکادمیک دانشگاه، سیبل راور، گفت: “این دستاورد نشان‌دهنده توانایی وندربیلت در انتقال کشف‌ها از تحقیقات به تأثیرات بالینی است.” او افزود: “موفقیت VU319 نمونه‌ای از این است که چگونه همکاری و نوآوری می‌تواند امید واقعی را به بیماران و خانواده‌های مبتلا به آلزایمر و دیگر بیماری‌های نورودژنتیو بیاورد.”

جان کوریان، رئیس دانشکده علوم پایه و استاد ممتاز بیوشیمی و شیمی دانشگاه، با او هم‌عقیده بود و گفت: “موفقیت آزمایش بالینی فاز I VU319 یک گام تحول‌آفرین در توسعه دارو برای آلزایمر است و نشان‌دهنده توانایی وندربیلت در تبدیل تحقیقات بنیادی به کشف‌های درمانی است که امید واقعی به تأثیر بالینی را به ارمغان می‌آورد.”

VU319 نخستین تلاش جامع برای کشف دارو در وندربیلت است که از تحقیقات اولیه علوم پایه آغاز شده و تا آزمایش‌های بالینی انسانی ادامه دارد. این تلاش شامل انتخاب کاندیدا از طریق غربالگری با توان بالا تا اتمام یک آزمایش بالینی بوده است. کریگ لیندزلی، مدیر اجرایی WCNDD و استاد دانشگاه در رشته‌های داروشناسی، بیوشیمی و شیمی که کرسی ویلیام کی. وارن، جونیور در پزشکی را در اختیار دارد، گفت: “پس از بیش از یک دهه تحقیق بنیادی و انتقالی، WCNDD بالاخره توانست نحوه کشف و ارزیابی VU319 که یک M1 PAM منحصر به فرد است، را افشا کند.”

علاوه بر درمان بیماری آلزایمر که تقریباً 6 درصد از جمعیت را تحت تأثیر قرار می‌دهد،…

پیشرفت‌های جدید در درمان زوال عقل

بیش از ۹ میلیون نفر در سنین بالای ۶۵ سال به زوال عقل مبتلا هستند و هنوز درمان شناخته‌شده‌ای برای آن وجود ندارد. اما داروی VU319 پتانسیل درمانی برای از دست دادن حافظه در بیماری‌هایی مانند اسکیزوفرنی، بیماری‌های پریون، سندرم رِت، زوال عقل عروقی و زوال عقل لوئی دارد.

لینزلی گفت: “تأمین مالی از سوی مؤسسه ملی بهداشت روانی به مرکز توسعه داروهای جدید و نوآورانه (WCNDD) این امکان را داد که VU319 را کشف و توسعه دهد. همچنین، یک هدیه مهم بشردوستانه از بنیاد ویلیام کی. وارن به ما این امکان را داد که با DavosPharma همکاری کنیم تا مطالعات اولیه حیاتی را انجام دهیم و مجوز FDA را به عنوان داروی جدید تحقیقاتی دریافت کنیم، که راه را برای دریافت جایزه انجمن آلزایمر به دکتر پل نیوهاوس برای آزمایش‌های مرحله اول هموار کرد.”

او افزود: “به طور کلی، بسیار رضایت‌بخش بوده است که یک برنامه را از مرحله کشف اولیه به آزمایش‌های بالینی انسانی تبدیل کنیم، که همه اینها در دانشگاه وندربیلت انجام شده است.”

انتقال‌دهنده عصبی استیل‌کولین مسئول یادگیری و حافظه است، اما در بیماری‌های زوال عقل مانند آلزایمر و دیگر بیماری‌های عصبی مانند اسکیزوفرنی، یکی از اولین مواردی است که کارکردش متوقف می‌شود و مانع از عملکرد صحیح نورون‌ها می‌شود. VU319، که یک ماژولاتور آلوستریک مثبت M1 است، کارایی استیل‌کولین درون‌زا را در گیرنده M1 افزایش می‌دهد و به عنوان یک کلید تنظیم‌کننده عمل می‌کند که به‌طور انتخابی “گین” گیرنده را افزایش می‌دهد و بهترین شاخص درمانی ممکن را فراهم می‌کند.

در آزمایش انسانی که در دانشگاه وندربیلت توسط دکتر پل نیوهاوس، استاد روانپزشکی و داروشناسی، مدیر مرکز پزشکی شناختی وندربیلت و مدیر هسته بالینی مرکز حافظه و آلزایمر وندربیلت انجام شد، محققان نشانه‌هایی از درگیری هدف را در بالاترین دوز درمانی که آزمایش شد، مشاهده کردند و هیچ عوارض جانبی معمولی که در سایر داروها که بر همان ناحیه مغز تأثیر می‌گذارند، مشاهده نشد.