اولین موفقیت ووی‌یو۳۱۹: امید تازه برای درمان آلزایمر

کشف داروی جدید برای بیماری آلزایمر و اسکیزوفرنی

محققان در مرکز تحقیقات دارویی علوم اعصاب وارن، یک شرکت بیوتکنولوژی در مرحله بالینی وابسته به دانشگاه وندربیلت، موفق به کشف داروی جدیدی به نام VU319 شدند. این دارو برای درمان از دست دادن حافظه در بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر و اسکیزوفرنی طراحی شده است. سیبل راور، معاون و رئیس دانشگاه در امور آکادمیک، در این باره گفت: “این دستاورد نشان‌دهنده توانایی وندربیلت در تبدیل تحقیقات به تأثیرات بالینی است.” او افزود: “موفقیت VU319 نمونه‌ای از این است که چگونه همکاری و نوآوری می‌تواند امید واقعی را برای بیماران و خانواده‌هایشان که با بیماری آلزایمر و سایر بیماری‌های عصبی مواجه هستند، به ارمغان آورد.”

جان کوریان، رئیس دانشکده علوم پایه و استاد ممتاز بیوشیمی و شیمی دانشگاه، نیز این نظر را تأیید کرد و گفت: “موفقیت آزمایش بالینی مرحله اول VU319 می‌تواند گامی تحول‌آفرین در توسعه دارو برای بیماری آلزایمر باشد و نشان‌دهنده توانایی وندربیلت در تبدیل تحقیقات بنیادی به کشف‌های درمانی است که امید واقعی به تأثیرات بالینی را به ارمغان می‌آورد.”

VU319 اولین تلاش جامع کشف دارو در وندربیلت است که تمامی مراحل از تحقیقات علمی پایه تا آزمایش‌های بالینی انسانی را شامل می‌شود. این تلاش شامل انتخاب نامزدهای دارویی از طریق غربالگری با توان بالا تا تکمیل یک آزمایش بالینی بود. کریک لیندزلی، مدیر اجرایی WCNDD و استاد دانشگاه در رشته‌های داروشناسی، بیوشیمی و شیمی که کرسی ویلیام کی. وارن، جونیور را در پزشکی دارد، گفت: “پس از بیش از یک دهه تحقیق بنیادی و ترجمه‌ای، WCNDD بالاخره توانست چگونگی کشف و پروفایل‌سازی VU319، یک M1 PAM منحصر به فرد، را افشا کند.”

علاوه بر درمان بیماری آلزایمر که تقریباً 6 میلیون نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهد، این دارو می‌تواند به بیماران مبتلا به اسکیزوفرنی نیز کمک کند.

پتانسیل VU319 در درمان بیماری‌های عصبی

بیش از ۹ میلیون نفر در سنین بالای ۶۵ سال به بیماری‌هایی مبتلا هستند که برای آن‌ها درمان شناخته‌شده‌ای وجود ندارد. VU319 نشان داده است که می‌تواند در درمان از دست دادن حافظه در بیماری‌های **اسکیزوفرنی**، بیماری‌های **پریون**، **سندرم رِت**، **زوال عقل عروقی** و **زوال عقل لوئی بدنی** مؤثر باشد.

لینزلی گفت: “تأمین مالی از سوی مؤسسه ملی بهداشت روانی به مرکز توسعه داروهای جدید و نوآورانه (WCNDD) این امکان را داد که VU319 را کشف و توسعه دهد. یک هدیه مهم خیریه از بنیاد ویلیام کی. وارن به ما این امکان را داد که با **DavosPharma** همکاری کنیم تا مطالعات اولیه حیاتی را انجام دهیم و مجوز FDA را به عنوان یک داروی جدید تحقیقاتی دریافت کنیم، که راه را برای اعطای جایزه انجمن آلزایمر به دکتر پل نیوهوس برای آزمایش فاز I هموار کرد.”

او افزود: “به طور کلی، بسیار رضایت‌بخش بوده است که یک برنامه را از مرحله کشف اولیه به آزمایش‌های بالینی انسانی در دانشگاه وندربیلت برسانیم.”

انتقال‌دهنده عصبی **استیل‌کولین** مسئول یادگیری و حافظه است، اما در بیماری **آلزایمر** و دیگر بیماری‌های نورودژنراتیو مانند **اسکیزوفرنی**، یکی از اولین مواردی است که از کار می‌افتد و مانع عملکرد صحیح نورون‌ها می‌شود. VU319، یک ماژولاتور آلوستریک مثبت M1، کارایی انتقال‌دهنده عصبی **درون‌زا** **استیل‌کولین** را در گیرنده **M1** افزایش می‌دهد و به عنوان یک کلید تنظیم‌کننده عمل می‌کند که به‌طور انتخابی “تقویت” گیرنده را افزایش می‌دهد و بهترین شاخص درمانی ممکن را فراهم می‌کند.

در آزمایش انسانی که در دانشگاه وندربیلت توسط دکتر پل نیوهوس، استاد **روانپزشکی** و **داروشناسی**، مدیر مرکز پزشکی شناختی وندربیلت و مدیر هسته بالینی مرکز **حافظه و آلزایمر** وندربیلت انجام شد، محققان نشانه‌هایی از درگیری هدف در بالاترین دوز درمانی که آزمایش شد، مشاهده کردند و هیچ عارضه جانبی معمولی که در داروهای دیگر که بر همان ناحیه مغز تأثیر می‌گذارند، وجود نداشت.